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2016年足球運動員C羅不幸在比賽中發(fā)生肌肉損傷，為了加速復(fù)出，C羅采取干細(xì)胞療法修復(fù)自己的肌肉。
干細(xì)胞又被稱為“萬能細(xì)胞”，因為能夠不斷分裂，并分化成任何類型的細(xì)胞而得名。在醫(yī)學(xué)上，利用干細(xì)胞的這一特性，已經(jīng)廣泛的應(yīng)用在了各種疾病的治療中。其中最火熱研究方向是將人體的體細(xì)胞通過技術(shù)手段誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs），這不僅避免了倫理爭論，應(yīng)用范圍也更廣。
那么干細(xì)胞到底能在哪些用途上發(fā)光發(fā)熱呢？5月2日，一篇發(fā)表在《NEJM》上的綜述文獻為了我們詳細(xì)說明了干細(xì)胞在皮膚、心臟、眼睛、骨骼肌、神經(jīng)組織、胰腺以及血液中的重要作用。
改進后的干細(xì)胞治療現(xiàn)在已經(jīng)可以治療一些皮膚遺傳病，其中最主要的便是大皰性表皮松解癥。
大皰性表皮松解癥患者的皮膚在受到輕微摩擦或者碰撞后就會出現(xiàn)水皰和血皰，而這種情況可能發(fā)生在四肢和身體任何部分，嚴(yán)重時還會導(dǎo)致指甲脫落等癥狀。
2017年時，著名學(xué)術(shù)期刊《Nature》就曾報道了一例利用轉(zhuǎn)基因干細(xì)胞成功治療一個年僅7歲的大皰性表皮松解癥男孩的案例。男孩身上80%的皮膚都植入了經(jīng)基因工程改造后的干細(xì)胞。
不僅如此，目前研究人員們也在對干細(xì)胞進行進一步的研究，希望能夠改進并治療燒傷患者的損傷皮膚。
紅細(xì)胞、血小板、T細(xì)胞以及造血干細(xì)胞已經(jīng)成為從多能干細(xì)胞中衍生出的最受歡迎的細(xì)胞產(chǎn)物。紅細(xì)胞和血小板可以解決患者輸血時遇到的血液數(shù)量不夠的問題。而由多能干細(xì)胞衍生出的T細(xì)胞則在腫瘤治療領(lǐng)域發(fā)揮著重要的作用。
目前的癌癥免疫療法中的CAR-T細(xì)胞，需要提取患者體內(nèi)的T細(xì)胞，在體外進行改造及擴張再重新回輸至患者體內(nèi)。這種操作既耗費時間，成本又高。
一旦能實現(xiàn)采用干細(xì)胞衍生的T細(xì)胞來制作CAR-T就可以省去從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞這一步驟，形成“現(xiàn)成”的CAR-T產(chǎn)品，成本必將大大降低。
說到心臟方面的疾病，最常見也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌細(xì)胞的再生能力非常有限，同時，心臟作為人體最重要的器官之一，移植干細(xì)胞到心臟，具有非常大的難度和挑戰(zhàn)性。
但是研究人員并沒有放棄干細(xì)胞在心臟領(lǐng)域的應(yīng)用，早在2015年時，就有報道稱，能夠?qū)⑷梭w胚胎干細(xì)胞移植至其他心肌梗死的動物體內(nèi)，并重建心肌。但是這類的研究并不是十分順利，當(dāng)移植到心肌時，將產(chǎn)生心律失常甚至無法正常工作的風(fēng)險。
總之，利用胚胎干細(xì)胞以及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞移植心肌細(xì)胞的技術(shù)還不夠成熟，但研究人員也一直在致力增強移植細(xì)胞的功能。而目前，干細(xì)胞在心肌細(xì)胞內(nèi)的主要應(yīng)用仍是被用于研究心臟疾病的發(fā)病機制以及篩選心臟藥物。
人體胚胎干細(xì)胞以及多能干細(xì)胞的無限增殖能力使得它能夠治療早期與年齡相關(guān)的黃斑病變。
在我們的眼睛中，存在著一種視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，而在年齡相關(guān)性的黃斑病變中，視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞將逐漸喪失功能，并導(dǎo)致黃斑中的光感受器死亡，影響視力甚至最終形成失明。
目前，通過利用人體胚胎干細(xì)胞分化成視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞來恢復(fù)視力的研究已經(jīng)在美國、中國、以色列、英國、韓國和日本進行了1期臨床試驗。
除了修復(fù)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞外，干細(xì)胞也在角膜和晶狀體的修復(fù)中取得了顯著的進展。
2015年，已有制備的可以修復(fù)因物理因素等造成角膜和視力損壞的成人組織特異性角膜緣干細(xì)胞獲得歐洲藥品管理局的上市許可。
骨骼肌大約占體重的40%，然而隨著年齡的增加，骨骼肌的質(zhì)量和強度會逐漸下降。除此之外，遺傳性的肌肉萎縮癥也會使我們行動不便。針對這些，干細(xì)胞療法就可以很好的治療因衰老或疾病引起的肌肉萎縮。
成人肌肉干細(xì)胞具有強大的再生潛能，可以被觸發(fā)自我更新，并修復(fù)損傷。但是對于成人肌肉干細(xì)胞的培養(yǎng)卻不是那么容易，其次，由于培養(yǎng)的困難，導(dǎo)致肌肉干細(xì)胞的供應(yīng)不足，限制了臨床應(yīng)用。
為了解決這種問題，研究人員采用了刺激原位組織駐留的肌肉干細(xì)胞，省去在體外進行細(xì)胞分離、擴增的過程。目前，這種方法已經(jīng)在小鼠身上進行了試驗。
在大多數(shù)哺乳動物中，大腦的大部分發(fā)育在子宮內(nèi)就已經(jīng)完成了，只有一小部分神經(jīng)組織在兒童期和成年期持續(xù)發(fā)展。因此，由于神經(jīng)元的損傷造成的疾病將導(dǎo)致永久性的殘疾，所以如何利用多能干細(xì)胞來修復(fù)神經(jīng)組織是干細(xì)胞療法的熱門研究問題。
經(jīng)過數(shù)十年的研究與經(jīng)驗積累，我們發(fā)現(xiàn)利用多能干細(xì)胞衍生成的多巴胺能神經(jīng)元可以治療帕金森病。
除此之外，使用其他干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的各項研究也都在積極開展中，其中最具有有挑戰(zhàn)性的便是脊髓損傷，雖然神經(jīng)干細(xì)胞的移植已經(jīng)成功促進了神經(jīng)連接和軸突的生長，但是還需要更多的數(shù)據(jù)來證明這種技術(shù)真的能夠完全修復(fù)脊髓損傷。
糖尿病已經(jīng)成為了中老年群體的常見病癥，其病因主要是胰島β細(xì)胞的衰竭，從而導(dǎo)致胰島素的相對缺乏。針對這一點，研究人員嘗試使用胚胎干細(xì)胞衍生成能夠產(chǎn)生胰島素分泌的β細(xì)胞，目前已經(jīng)開展了動物和體外試驗。
一旦成功，糖尿病患者再也不需要每天多次的監(jiān)測自己的血糖水平。因為由干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞可以自動監(jiān)測體內(nèi)血糖水平，將其控制在一個合理的范圍內(nèi)。
干細(xì)胞療法是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門的方向之一，發(fā)展迅猛，也取得了令人興奮的成果。雖然在應(yīng)用上還存著各種各樣的問題，如安全性和醫(yī)學(xué)倫理等方面的問題。但是任何事物的發(fā)展都將遇到挑戰(zhàn)和阻礙，我們?nèi)匀幌嘈鸥杉?xì)胞治療將克服困難，成為可靠的治療方式。
參考資料：
Helen M. Blau, Ph.D., George Q. Daley, M.D., Ph.D. Stem Cells in the Treatment of Disease, NEJM(2019)
