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編者按:干細(xì)胞研究與應(yīng)用是生命科學(xué)極其重要的組成部分，該領(lǐng)域的發(fā)展將給生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來深刻的變革。近年來，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。記者采訪了5位國內(nèi)外知名的專家學(xué)者，依據(jù)各自的研究領(lǐng)域就干細(xì)胞研究和治療對生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來的顛覆性變革做出了闡述。
干細(xì)胞研究與應(yīng)用是生命科學(xué)極其重要的組成部分，代表著未來醫(yī)學(xué)發(fā)展的一大方向，該領(lǐng)域的飛速發(fā)展也給生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來深刻的變革。我國高度重視干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，干細(xì)胞已被納入《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》以及《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中。近年來科技部干細(xì)胞研究經(jīng)費(fèi)超20億元，且多項(xiàng)政策紅利為我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有利條件。干細(xì)胞研究除了在細(xì)胞治療、組織器官移植、基因治療中具有重要意義外，還在新藥開發(fā)與藥效、毒性評估等領(lǐng)域產(chǎn)生了極其重要的影響。近年來，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。
當(dāng)前，干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)的研究已成為自然科學(xué)中最為引人注目的領(lǐng)域，世界上許多國家都在干細(xì)胞研究方面投入巨資。美國是干細(xì)胞研究的領(lǐng)先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國干細(xì)胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢。干細(xì)胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，無論是在胚胎干細(xì)胞、成體干細(xì)胞，還是在誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等研究方面，都具有世界水平。
干細(xì)胞在一些疾病治療上取得了顛覆性效果
一直到2015年3月，中國國家衛(wèi)計(jì)委出臺《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過去，干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域成了國家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問題之一。
自2016年12月《細(xì)胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見稿）發(fā)布之后，細(xì)胞治療產(chǎn)品一直在等待通往臨床大門的開啟。直到2017年12月18日，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，被產(chǎn)業(yè)界評為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱上看，原來的“細(xì)胞制品”改為“細(xì)胞治療產(chǎn)品”，可以看出該指導(dǎo)原則意在推動細(xì)胞療法的應(yīng)用。
這一系列變化標(biāo)志著我國全面、有序開展干細(xì)胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開啟。隨著我國干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管政策的陸續(xù)出臺以及前期良好的理論和技術(shù)積累，將大大加速干細(xì)胞產(chǎn)品的開發(fā)進(jìn)程，使行業(yè)進(jìn)入快速規(guī)范發(fā)展階段。
令人欣喜的是，目前，干細(xì)胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗(yàn)治療上取得了顛覆性效果。
干細(xì)胞研究與人類健康關(guān)系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F(xiàn)在，干細(xì)胞生物學(xué)的研究與應(yīng)用幾乎涉及所有生命科學(xué)和生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，成為國際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)研究領(lǐng)域，干細(xì)胞技術(shù)給一些現(xiàn)有醫(yī)療手段無法治療的疑難疾病帶來了希望。威脅人類健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運(yùn)用干細(xì)胞來治療。
“未來，干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化到臨床研究應(yīng)用，一定能夠解決我們現(xiàn)在無法治愈的很多疾病，干細(xì)胞的研究領(lǐng)域可能會涉及人類所有的組織和器官，干細(xì)胞技術(shù)在臨床的應(yīng)用，會極大地造福人類，甚至可以延長人的壽命?！备杉?xì)胞領(lǐng)域?qū)＜冶硎尽?/p>
干細(xì)胞研究已經(jīng)成為國家創(chuàng)新的一個(gè)重要方向，今年，我國就有多個(gè)干細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目通過國家衛(wèi)計(jì)委備案，其中不乏在全球首次開展的創(chuàng)新臨床試驗(yàn)。中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布的國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃年度擬立項(xiàng)目中，“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專項(xiàng)共計(jì)擬立項(xiàng)達(dá)43項(xiàng)，國家劃撥經(jīng)費(fèi)總計(jì)94021萬元，其中獲資助超過2000萬元的項(xiàng)目達(dá)27項(xiàng)。
干細(xì)胞治療地中海貧血等遺傳性疾病成為可能
干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)是近年來尤為突出的生物醫(yī)學(xué)新領(lǐng)域，具有重大的臨床應(yīng)用價(jià)值，其旨在通過干重癥死亡率達(dá)3%。目前醫(yī)學(xué)界對這種疾病主要采用輸血治療維持生命。對于一些藥物治療和手術(shù)治療等傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細(xì)胞技術(shù)可成為第三種選擇。廣州醫(yī)科大學(xué)研究員范勇博士說：“作為嘗試，干細(xì)胞結(jié)合基因編輯技術(shù)對于地中海貧血等單基因細(xì)胞移植、分化與組織再生，促進(jìn)機(jī)體創(chuàng)傷修復(fù)、治療疾病。
地中海貧血是我國南方高發(fā)的單基因遺傳病,廣東省的人群致病基因攜帶率高達(dá)12%，發(fā)病率7.8%，遺傳疾病的治療已經(jīng)成為可能?！?/p>
遺傳病是受精卵或母體受到環(huán)境或遺傳的影響，引起的遺傳物質(zhì)改變（包括基因和染色體兩部分）形成的疾病，主要可分為單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體異常遺傳病三類。要根治遺傳病，應(yīng)該從基因水平或染色體水平來糾正已發(fā)生的缺陷，這種方法稱為基因治療，基因治療是通過修飾糾正，改變?nèi)毕莼蚧蚱涔δ芤赃_(dá)到治療目的。
干細(xì)胞——新生心肌細(xì)胞，恢復(fù)心臟功能
我國心血管病現(xiàn)患病人數(shù)約3億，每年死于心血管病的約350萬，其中心臟性猝死60萬，為全球之首，心臟性猝死近年來呈現(xiàn)“年輕化”的趨勢，中青年白領(lǐng)猝死的案例屢見不鮮。熬夜、吸煙、酗酒、生活不規(guī)律，正是這些不良的生活習(xí)慣，給心血管病的發(fā)生埋下了隱患，20多年前，冠心病、心肌梗死毫無疑問是一種老年病，如今，情況已經(jīng)大大改變，常見一些20多歲的人卻擁有60歲人的“老年心臟”。
美國紐約大學(xué)醫(yī)學(xué)院心臟干細(xì)胞研究實(shí)驗(yàn)室主任步磊博士表示，“對于越發(fā)年輕的心血管疾病，如今卻有了非常科學(xué)的治療方法——干細(xì)胞療法，干細(xì)胞醫(yī)學(xué)將步入重建、再生、替代組織器官的新時(shí)代，新生心肌細(xì)胞，修復(fù)心血管，恢復(fù)心臟功能，也為人類面臨的大多數(shù)醫(yī)學(xué)難題帶來了新的希望?！?/p>
干細(xì)胞可以分化為心肌細(xì)胞、血管內(nèi)皮和平滑肌細(xì)胞，肝臟細(xì)胞、腎臟細(xì)胞、胰腺細(xì)胞等，全面修復(fù)心血管病和高血壓患者的身體。干細(xì)胞新生的各種年輕健康的功能細(xì)胞可以替換掉體內(nèi)衰老病變的細(xì)胞，恢復(fù)人體各個(gè)組織、器官的正常結(jié)構(gòu)和生理功能，對治療由高血壓等引起的各種并發(fā)癥如心力衰竭、腎功能不全等有很好的療效。
干細(xì)胞為卵巢早衰患者帶來生育新希望
干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)將改變對于壞死性和損傷性等疾病的傳統(tǒng)治療手段，對傳統(tǒng)醫(yī)療手段難以治愈的疾病帶來革命性的轉(zhuǎn)機(jī)。
2018年1月，我國干細(xì)胞治療卵巢早衰臨床研究取得突破，在南京鼓樓醫(yī)院迎來了首個(gè)健康寶寶，這也是全球首例干細(xì)胞復(fù)合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。為生殖領(lǐng)域的“不治之癥”卵巢早衰女性患者實(shí)現(xiàn)生育夢帶來了新希望。
“卵巢早衰已成為女性生殖障礙性臨床常見疾病之一，是指卵巢功能衰竭所導(dǎo)致的40歲之前，連續(xù)46個(gè)月以上閉經(jīng)的現(xiàn)象?！北本┐髮W(xué)第三醫(yī)院婦產(chǎn)科生殖醫(yī)學(xué)中心研究員于洋博士說，攻克卵巢早衰合并不孕癥標(biāo)志著我國在卵巢再生臨床研究中取得突破性進(jìn)展，該科研成果作為我國首批衛(wèi)計(jì)委備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，是生殖醫(yī)學(xué)領(lǐng)域繼子宮內(nèi)膜損傷修復(fù)之后又一重大突破，也再次宣告了再生醫(yī)學(xué)技術(shù)攻克生殖系統(tǒng)“不治之癥”的階段性勝利，為卵巢功能不良女性的生育提供全新的契機(jī)。
干細(xì)胞研究為解決器官移植提供可能性
干細(xì)胞是一種未充分分化，尚未成熟的一類細(xì)胞。它們具有自我復(fù)制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機(jī)體內(nèi)各種類型的多功能細(xì)胞。
“通俗地講，干細(xì)胞可以分化成人體內(nèi)的任何一種體細(xì)胞。這些由干細(xì)胞再生的細(xì)胞在修復(fù)病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著不可或缺的作用。同時(shí)，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細(xì)胞?！毙录悠驴萍及l(fā)展局A*STAR研究員陳清烽博士這樣解釋。
器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問題是器官來源不足。而干細(xì)胞的研究為解決這個(gè)難題提供了可能性。作為一類具備超級分化潛能的多功能細(xì)胞，在特殊條件下，干細(xì)胞能夠分化成肝細(xì)胞、腎細(xì)胞、肺細(xì)胞、心臟細(xì)胞等不同類型的體細(xì)胞，最后通過組織工程手段構(gòu)建相應(yīng)的人體器官。因此，干細(xì)胞理論的日臻完善和技術(shù)的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫(yī)藥等領(lǐng)域產(chǎn)生劃時(shí)代的成果，是對傳統(tǒng)醫(yī)療手段和醫(yī)療觀念的一場重大革命。
干細(xì)胞，腦血管病治療的新希望
腦血管病又叫腦卒中，俗稱中風(fēng)、腦梗、腦溢血等，是由于人腦血管突然堵塞或者破裂、導(dǎo)致腦組織缺血缺氧壞死的一種急性腦疾病，輕則口眼歪斜、手腳不靈，重則偏癱或死亡。中國現(xiàn)有中風(fēng)病人700多萬，且每年新增270萬，是中國人殘疾和死亡的第一原因，給患者家庭和政府造成了沉重的精神和經(jīng)濟(jì)壓力，但是臨床上的治療手段非常匱乏，只能以預(yù)防為主。
目前，干細(xì)胞治療技術(shù)已經(jīng)成為治療腦中風(fēng)的一種全新的治療手段，為眾多倍受腦中風(fēng)折磨的患者帶來了康復(fù)的希望。美國斯坦福大學(xué)神經(jīng)外科的蓋里.斯坦伯格（Gary Steinberg）教授團(tuán)隊(duì)2016年開展了一項(xiàng)干細(xì)胞治療腦卒中的臨床試驗(yàn)，18名腦卒中患者腦部注射間充質(zhì)干細(xì)胞后運(yùn)動能力得到了顯著恢復(fù)。中國科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃也于2018年資助了利用神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦卒中的臨床研究，將在北京協(xié)和醫(yī)院、海軍總醫(yī)院、四川大學(xué)華西醫(yī)院和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬二院等開展多中心臨床研究?；加兄酗L(fēng)的患者在接受大腦中注射干細(xì)胞治療后，其講話能力、身體強(qiáng)度以及行動力能夠明顯得到提高，其中一些患者甚至能夠重新行走。近年來，大量研究報(bào)道了間充質(zhì)干細(xì)胞治療缺血性中風(fēng)的安全性、可行性和有效性。
中國科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院研究員暢君雷博士解釋說：“通過間充質(zhì)干細(xì)胞干預(yù)治療，能夠不同程度恢復(fù)患者運(yùn)動、感覺、尿便功能障礙等;患者生活自理能力得到提高，生活質(zhì)量得到改善。更重要的是，間充質(zhì)干細(xì)胞治療技術(shù)不存在傳播疾病的風(fēng)險(xiǎn)并且產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng)較弱，治療安全、副作用少?！?/p>
